В США одобрили новый препарат для лечения прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат зилургисертиб компании Mirum Pharmaceuticals для лечения прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии (ФОП) у пациентов в возрасте 12 лет и старше. Новый препарат принимают внутрь один раз в день; он может замедлить образование костных разрастаний и помочь сохранить подвижность пациентов.

Прогрессирующая оссифицирующая фибродисплазия (ФОП) — редкое наследственное заболевание, при котором из-за мутации гена ACVR1 мягкие ткани организма постепенно превращаются в кость. Заболевание обычно проявляется в раннем детстве. Постепенно в мышцах, сухожилиях, связках и других мягких тканях возникают участки окостенения, которые ограничивают движения и могут приводить к тяжелой инвалидности. Травмы, хирургические вмешательства и некоторые инъекции способны провоцировать образование новых очагов, поэтому при ФОП особенно важно избегать повреждения тканей.

Основанием для одобрения зилургисертиба стали результаты клинического исследования, в котором приняли участие 63 человека в возрасте от 12 лет. В течение 24 недель участники получали зилургисертиб или плацебо. К концу этого периода в группе, принимавшей препарат, средний объем новых очагов окостенения уменьшился на 3,2 кубических сантиметра, тогда как в группе плацебо увеличился на 24,6 кубических сантиметра. Эффект сохранялся и на 48-й неделе наблюдения. Таким образом, препарат продемонстрировал способность сдерживать образование костной ткани вне скелета, однако эти результаты не означают, что он полностью останавливает заболевание или устраняет уже сформировавшиеся костные разрастания. 

По данным исследования, препарат в целом хорошо переносился участниками. Среди наиболее частых нежелательных реакций отмечались головная боль, боль в суставах, инфекции верхних дыхательных путей, носовые кровотечения и тошнота.

Читайте также: Новый препарат может замедлить развитие заболевания, которое превращает мышцы в кость